Pfizer a emis, pe 7 mai, o declarație oficială în care își exprimă condoleanțe pentru moartea subită din cauze cardiace a unui copil mic care a fost înscris într-un studiu clinic Pfizer bazat pe terapie genetică cu adenovirus, semnalează jurnalista Karen Kingston pe blogul său.
Un tânăr pacient a murit din cauza unui stop cardiac după ce a primit terapia genetică experimentală a Pfizer, testată în cadrul unui studiu aflat în stadiu intermediar pentru o afecțiune care distruge mușchii, numită distrofie musculară Duchenne (DMD), potrivit mediafax. „Un eveniment advers fatal grav a fost raportat ca fiind un stop cardiac pentru un participant la studiul de fază 2 Daylight”, a declarat un purtător de cuvânt al companiei pentru Reuters. Studiul testează băieți cu vârsta cuprinsă între 2 și 3 ani cu DMD, o afecțiune genetică de pierdere a mușchilor în care majoritatea pacienților nu au distrofină, o proteină esențială care menține mușchii intacți. Tulburarea afectează aproximativ unul din 3.500 de băieți în lume.
Pacientul a primit terapia genetică experimentală la începutul anului 2023, conform unei declarații atribuită echipei de terapie genetică DMD a producătorului de medicamente și postată de un grup de susținere non-profit. Pfizer nu a răspuns la solicitarea Reuters care a cerut confirmarea declarației atribuite companiei. Toți participanții vor fi urmăriți în cadrul studiului, timp de cinci ani după tratamentul cu terapia genică, inițiat în august 2022 și estimat a se termina la începutul anului 2029. Compania a declarat că, împreună cu comitetul extern independent de monitorizare a datelor, este în curs de revizuire a datelor pentru a înțelege cauza potențială.
Un adolescent a decedat în 2021, în faza 1 a studiului
În decembrie 2021, Pfizer a raportat că un tânăr pacient a murit în cadrul studiului lor de fază 1 pentru același tratament de editare genetică pentru o formă rară de distrofie musculară indusă genetic. Stat News a relatat că pacientul era un adolescent de 16 ani.
Pfizer a primit aprobarea în SUA pentru o nouă terapie genică împotriva hemofiliei
Gigantul farmaceutic Pfizer a anunţat la sârșitul lunii aprilie că a primit aprobarea în Statele Unite pentru o nouă terapie genică împotriva hemofiliei, o boală genetică rară, care provoacă sângerări spontane şi excesive, informează AFP, citată de Agerpres. Noul tratament, denumit Beqvez, vizează hemofilia B şi este administrat într-o singură doză. Hemofilia este cauzată de anomalia unei gene a cromozomului X, implicând un deficit în organism al unei proteine denumite factor de coagulare (factor VIII pentru hemofilia A şi factor IX pentru hemofilia B). Această boală îi afectează în principal pe bărbaţi. Tratamentul clasic constă în transfuzii care aduc în organism proteina lipsă, de mai multe ori pe săptămână. Noul tratament funcţionează cu ajutorul unui virus (modificat pentru a fi inofensiv), pentru a introduce în organism o copie funcţională a genei factorului IX, astfel încât pacienţii să o poată produce apoi ei înşişi.
Citește și: Tudor Pendiuc intră din nou în Comisia de liberare condiţionată
O doză a noului tratament va costa în Statele Unite 3,5 milioane de dolari, a anunţat compania Pfizer, potrivit căreia costul tratamentelor actuale poate ajunge la o sumă cuprinsă între 600.000 şi 1,1 milioane de dolari pe an pentru o persoană.
0 Comentarii